The effect of azacitidine treatment in 21 patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes
-
摘要: 目的评估阿扎胞苷治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性。方法选取2019年4月—2021年4月就诊的21例中高危MDS患者，采用阿扎胞苷75 mg/(m2·d)皮下注射连续7 d，每28 d为1个疗程，评估治疗期间患者对药物的疗效和安全性。结果21例患者中7例患者完成2~3个疗程，其中2例获得完全缓解，2例获得部分缓解，3例治疗失败；另外14例患者均完成了不少于4个周期的治疗，4~6个疗程后评估疗效，总有效率为78.6%(11/14)，其中5例(35.7%)获得完全缓解，2例(14.3%)获得部分缓解，4例(28.6%)疾病稳定，3例治疗失败。阿扎胞苷的主要不良反应为血液学毒性，本研究中粒细胞缺乏15例(71.4%)，注射部位红肿4例(19.0%)，胃肠道反应5例(23.8%)。结论阿扎胞苷治疗中高危MDS总有效率接近80%，可以推荐用于不能进行造血干细胞移植的中高危MDS患者。Abstract: ObjectiveTo evaluate the safety and effect of azacitidine treatment in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes(MDS).MethodsTwenty-one patients with intermediate or high-risk MDS from April 2019 to April 2021 were selected. Azacytidine 75 mg/(m2·d) was injected subcutaneously for 7 days, every 28 days as a course of treatment. The efficacy and safety of the drugs were evaluated during the treatment period.ResultsSeven patients completed 2-3 courses, 2 patients achieved complete remission, 2 patients achieved partial remission and 3 patients failed to treat. The other 14 patients completed at least 4 cycles of treatment, and the total effective rate was 78.6%(11/14) after 4 to 6 courses of treatment. Five cases(35.7%) achieved complete remission, 2 cases(14.3%) achieved partial remission, 4 cases(28.6%)were stable disease and 3 cases failed to treat. The main adverse events of azacytidine were hematologic toxicity, including 15 cases(71.4%) of agranulocytosis, 4 cases(19.0%) of the injection site, and 5 cases(23.8%) of gastrointestinal reaction.ConclusionAzacytidine has an overall response rate of nearly 80% in the treatment of intermediate or high-risk MDS, and may be recommended for patients with MDS who can't undergo hematopoietic stem cell transplantation.
-
Key words:
- myelodysplastic syndromes /
- azacytidine /
- diagnosis /
- treatment
-
-
表 1 21例接受阿扎胞苷治疗的MDS患者的基线特征
病例 年龄/岁 性别 WHO(2016)分型 IPSS-R评分/分 危险度 骨髓原始细胞/% 染色体核型 输血依赖 红细胞 血小板 1 57 男 MDS-EB-2 9.0 极高危 11.0 45，XY，-7[20] 有 有 2 44 女 MDS-MLD 4.0 中危 3.0 46，XX[20] 有 有 3 37 女 MDS-RS-MLD 4.0 中危 0 46，XX，del(22)(q11)[15] 有 无 4 47 女 MDS-MLD 4.0 中危 0.5 47，XX，+8[8]/46XX[2] 有 无 5 46 女 MDS-MLD 5.5 高危 2.5 47，XX，+8[10]/46，XX[10] 有 无 6 87 男 MDS-EB-2 5.5 高危 10.0 46，XY[20] 有 无 7 60 男 MDS-MLD 5.5 高危 5.0 46，XY[20] 有 无 8 56 男 MDS-EB-2 5.0 高危 11.5 46，XY[20] 无 无 9 73 男 MDS-EB-1 9.0 极高危 6.0 46，XY，-7，-20，+mark1，+mark2[8] 有 有 10 68 女 MDS-EB-1 9.0 极高危 6.5 47，XX，der(13) t(1；13)(q10；p10)，+8[10] 有 无 11 53 男 MDS-EB-1 6.0 高危 9.0 46，XY[20] 有 有 12 57 男 MDS-RS-MLD 6.5 极高危 0 46，XY，-7，-20，+mark1，+mark2[8] 有 无 13 51 男 MDS-MLD 4.0 中危 1.5 47，-48，XY，trp(1)(q21q32)，+8，add(12)(q15)，+mar[cp10] 有 无 14 65 男 MDS-EB-1 5.5 高危 6.0 46，XY[20] 无 无 15 69 男 MDS-RS-MLD 5.0 高危 2.0 46，XY[20] 有 无 16 64 男 MDS-MLD 6.0 高危 2.0 45，XY，-7[10] 有 有 17 77 男 MDS-EB-1 4.5 中危 7.5 46，XY[20] 有 无 18 63 男 MDS-EB-1 6.5 中危 2.5 46，XY[10] 无 无 19 42 女 MDS-EB-1 4.5 中危 5.0 46，XX[20] 有 有 20 76 女 MDS-EB-2 8.5 极高危 16.5 46，XX[20] 有 有 21 90 男 MDS-MLD 8.0 极高危 4.0 46，XY[20] 有 有 
下载: 导出CSV
-
[1] 陆星羽, 吴雪梅, 吴文忠, 等. 地西他滨联合亚砷酸诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征及慢性粒单核细胞白血病47例临床研究[J]. 中国实用内科杂志, 2019, 39(5): 452-455. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-SYNK201905014.htm
[2] 杨辰, 叶芳, 张岩, 等. 阿扎胞苷联合PD-1单抗治疗老年高危骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病4例报告及文献复习[J]. 临床血液学杂志, 2021, 34(1): 56-61. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-LCXZ202101014.htm
[3] 焦蒙, 肖志坚. 去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征: 治疗失败原因及其解决方案[J]. 临床血液学杂志, 2019, 32(3): 229-233. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-LCXZ201903017.htm
[4] 马家乐, 李晓林, 张璞, 等. 地西他滨治疗骨髓增生异常综合征有效率的影响因素分析[J]. 中国医师杂志, 2018, 20(9): 1417-1420. doi: 10.3760/cma.j.issn.1008-1372.2018.09.041
[5] 杨倩, 聂淑敏, 黄俊霞, 等. 地西他滨为主方案治疗中高危骨髓增生异常综合征患者的病态造血变化及预后价值分析[J]. 临床血液学杂志, 2020, 33(3): 191-194. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-LCXZ202003009.htm
[6] 姚伟, 李静, 刘桂玲. 阿扎胞苷对中高危骨髓增生异常综合征的临床疗效观察[J]. 东南大学学报(医学版), 2020, 39(2): 193-196. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-NJTD202002012.htm
[7] Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, et al. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase Ⅲ study[J]. Lancet Oncol, 2009, 10(3): 223-232. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1470204509700038
[8] 刘静, 李云, 王晶, 等. 小剂量阿糖胞苷联合沙利度胺治疗骨髓增生异常综合征疗效观察[J]. 中国现代医生, 2019, 57(24): 110-112. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-ZDYS201924041.htm
[9] 赵洪国, 刘锋, 秦铁军, 等. 国产阿扎胞苷治疗较高危骨髓增生异常综合征患者的疗效和安全性分析: 多中心、前瞻性、单臂研究[J]. 中华血液学杂志, 2020, 41(10): 811-817. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-ZYYY201905001.htm
[10] Kuroda J, Shimura Y, Mizutani S, et al. Azacitidine-associated acute interstitial pneumonitis[J]. Intern Med, 2014, 53(11): 1165-1169. https://www.jstage.jst.go.jp/article/internalmedicine/53/11/53_53.1971/_article
[11] Watanabe K, Doki N, Miura Y, et al. Toxicen-cephalopathy after exposure to azacitidine[J]. Leuk Lymphoma, 2014, 16(1): 1-10.
[12] 杨辰, 叶芳, 张岩, 等. 阿扎胞苷联合PD-1单抗治疗老年高危骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病4例报告及文献复习[J]. 临床血液学杂志, 2021, 34(1): 56-61. https://www.cnki.com.cn/Article/CJFDTOTAL-LCXZ202101014.htm
-